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Milhões de dólares podem custar remédios que podem ajudar um único bebê

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A medicina de terapia gênica foi desenvolvida para salvar um único bebê. O desenvolvimento também levanta questões de ética em pesquisa e finanças.

Não é possível saber com certeza quanto custa, mas é certamente na casa dos bilhões de dólares. A empresa levanta uma série de questões: por quanto tempo a medicina personalizada pode ser reduzida e os recursos gastos em pesquisa podem ser negligenciados.Milhões de dólares em remédios que podem ajudar um bebê (Foto: YouTube / Julia Vitarello) A criança de oito anos Mila Makovectem um distúrbio genético raro e fatal, este é o Batten. A partir dos três anos de idade, sua condição se deteriorou. Seu sistema nervoso estava derramando dia após dia. Ela costumava ser uma garotinha falante e móvel, mas perdeu a visão e não aguentava mais nem levantar a cabeça. Depois de alguns anos, ele teve que passar por muitos tubos e matou 30 convulsões por dia. Prevê-se que, na adolescência, ele teria morrido - informa o Index. O interessante da doença do bebê é que a doença de Batten geralmente parece ser uma das causas mais comuns de defeitos congênitos. Timothy Yu, o médico do Hospital Infantil de Boston descobriu que isso ocorre porque todo o gene de Mil não é perfeito: um branco importante não pode ser sintetizado de maneira adequada. projetou o ácido ribonucleico (RNA) para neutralizar o efeito do gene defeituoso. Os pais criaram um fundo para financiar o medicamento e uma campanha foi lançada no site da comunidade GoFundMe. Até agora, arrecadou mais de três milhões de dólares (US $ 908 milhões). Não se sabe exatamente quanto custaria o desenvolvimento do medicamento. Ele foi testado em cultura de células e animais experimentais e demonstrou ser eficaz. Desta vez, a autoridade antidrogas americana, a FDA, também permitiu que ele começasse a injetar o bebê na medula espinhal. Neste estudo de caso, os resultados mostram que o bebê ainda perdeu células cerebrais, não conseguiu atacar, Direção: Todos devem receber um fragmento de RNA que supere especificamente o efeito da mutação que ele contém. Segundo Yu e colegas, esse método pode ser eficaz em todas as centenas de doenças neurodegenerativas. No entanto, os efeitos colaterais e os riscos do procedimento não são conhecidos. Tal como está, é aplicável apenas a distúrbios do sistema nervoso com risco de vida e somente quando não há outra solução. Eles também declararam que a equipe de pesquisa ainda não está pronta para ajudar outras crianças. Outras fontes, no entanto, sugerem que Yu e sua equipe tratam outros dois pacientes de maneira semelhante. que ela disse até agora, e não está respondendo às poucas coisas que a fizeram rir. Ou seja, os resultados podem ser melhores do que o que você teria experimentado sem tratamento, mas não há cura. Também levanta algumas questões sobre como avaliar a eficácia e segurança básicas de um medicamento para um único paciente. Geralmente, por um longo tempo, muitos pacientes passam por um teste de drogas antes de serem utilizados. Nesse caso, no entanto, não existe.
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